การวิจัยยา Opaganib ของ RedHill ซึ่งอยู่ระหว่างการศึกษาศักยภาพการเป็นยารักษาโควิด-19 ในระยะ 2/3 ผ่านการพิจารณารอบสองจาก DSMB แล้ว ได้คำแนะนำเป็นเอกฉันท์ให้ดำเนินต่อได้

คณะกรรมการ DSMB อิสระได้มีคำแนะนำอย่างเป็นเอกฉันท์ ให้การวิจัยยา opaganib ชนิดรับประทานในระยะ 2/3 ทั่วโลกกับกลุ่มผู้ป่วยโรคโควิด-19 ขั้นรุนแรงสามารถดำเนินต่อไปได้ เมื่อพิจารณาข้อมูลความปลอดภัยแบบไม่อำพรางจากผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา 155 ราย

คาดว่าการศึกษาทดลองระดับโลกในระยะที่ 2/3 ในผู้ป่วยที่เป็นโรคโควิด-19 ซึ่งมีผู้เข้าร่วมการศึกษา 270 ราย จะมีข้อมูลสรุปในไตรมาสที่ 1 ของปี 2021

คาดว่าการศึกษาทดลองยา opaganib ระยะ 2 ในสหรัฐกับผู้ป่วยโรคโควิด -19 ขั้นรุนแรง 40 ราย จะมีข้อมูลสรุปในอีกไม่กี่วันนี้ การวิจัยนี้มีขึ้นเพื่อประเมินความปลอดภัยและหาสัญญาณบ่งชี้ประสิทธิผลเบื้องต้น เพื่อสนับสนุนการวิจัยยา opaganib ในระยะ 2/3 ทั่วโลก

opaganib มีศักยภาพในการลดโอกาสการดื้อยาจากการกลายพันธุ์ของไวรัส โดยพุ่งเป้าไปที่องค์ประกอบเซลล์มนุษย์ที่มีความเกี่ยวข้องกับการเพิ่มจำนวนของไวรัส

RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) ("RedHill" หรือ "บริษัท") บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เฉพาะทาง ประกาศในวันนี้ว่า การวิจัยยา opaganib (Yeliva(R), ABC294640)[1] ชนิดรับประทานในระยะ 2/3 ทั่วโลกกับผู้ป่วยที่มีอาการปอดบวมจากโควิด-19 ระดับรุนแรง ได้รับคำแนะนำอย่างเป็นเอกฉันท์รอบที่สองเพื่อให้ดำเนินโครงการดังกล่าวต่อไป หลังจากที่คณะกรรมการกำกับดูแลความปลอดภัยของข้อมูล (DSMB) ซึ่งเป็นคณะกรรมการอิสระ ได้ดำเนินการพิจารณาความปลอดภัยครั้งที่สอง โดยคำแนะนำจาก DSMB นั้นมาจากการวิเคราะห์ข้อมูลความปลอดภัยแบบไม่อำพรางจากผู้ป่วย 155 รายแรกที่ได้รับการรักษาเป็นเวลา 14 วัน

ดร. นพ. Mark L. Levitt ผู้อำนวยการฝ่ายการแพทย์ของ RedHill กล่าวว่า "คำแนะนำอย่างเป็นเอกฉันท์ครั้งที่สองจาก DSMB ให้ดำเนินการวิจัยยา opaganib ระยะ 2/3 ทั่วโลกต่อไปได้กับผู้ป่วยโควิด-19 ระดับรุนแรงนั้น เป็นตัวยืนยันความปลอดภัยของ opaganib และหมายความว่าเราสามารถเดินหน้าหาผู้เข้าร่วมโครงการนี้ให้ครบจำนวนอย่างเร็วที่สุดเท่าที่เป็นไปได้ โดยมีเป้าหมายเพื่อให้ได้ข้อมูลสรุปภายในไตรมาสแรกของปี 2021 และหากประสบผลสำเร็จแล้ว เราหวังที่จะยื่นขอให้มีการนำไปใช้งานฉุกเฉินทั่วโลกได้ในไตรมาสเดียวกัน"

การรับสมัครผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลองจำนวน 270 รายสำหรับการวิจัยยา opaganib ชนิดรับประทานกับผู้ป่วยที่เป็นปอดบวมรุนแรงจากโควิด-19 (NCT04467840) ระยะ 2/3 ทั่วโลกนั้นได้ดำเนินไปแล้วกว่า 60% และคาดได้ว่าจะสามารถให้ข้อมูลที่เป็นข้อสรุปได้ในไตรมาสแรกของปี 2021 การศึกษานี้มุ่งประเมินประสิทธิผล โดย DSMB จะดำเนินการวิเคราะห์ความไร้ประโยชน์แบบไม่อำพรางที่ได้กำหนดไว้แล้วในอีกไม่กี่สัปดาห์นี้ เพื่อประเมินข้อมูลจากอาสาสมัคร 135 รายแรกที่ถึงจุดยุติปฐมภูมิแล้ว

ส่วนการศึกษาวิจัยระยะที่ 2 ในสหรัฐสำหรับยา opaganib (NCT04414618) ดำเนินการรับสมัครผู้เข้าร่วมการทดลองครบ 40 คนแล้ว และคาดว่าจะมีข้อมูลที่เป็นบทสรุปออกมาในปลายปีนี้ การศึกษานี้ไม่ได้มุ่งศึกษาประสิทธิผล โดยมุ่งประเมินความปลอดภัยและศึกษาหาสัญญาณของประสิทธิผลเบื้องต้น

opaganib เป็นยายับยั้งประเภท selective inhibitor กลุ่ม sphingosine kinase 2 (SK2) แบบให้ทางปากตัวใหม่ โดยมีกลไกออกฤทธิ์สามรูปแบบที่ยับยั้งการเพิ่มจำนวนของไวรัส ลดอาการตอบสนองต่อการอักเสบแบบ hyper-immune และลดลิ่มเลือดอุดตันที่เกิดจากภาวะอาการหายใจลำบากเฉียบพลัน (ARDS) อันเป็นภาวะแทรกซ้อนอันตรายจากโรคโควิด-19 โดยจะจัดการทั้งกับต้นตอและผลของโรคโควิด-19 เป้าหมายของ opaganib อยู่ที่องค์ประกอบเซลล์เจ้าบ้านของมนุษย์ที่มีความสัมพันธ์กับการเพิ่มจำนวนของไวรัส ช่วยลดโอกาสที่จะเกิดการดื้อยาจากการกลายพันธุ์ของไวรัส

เกี่ยวกับ Opaganib (ABC294640, Yeliva(R))

opaganib สารเคมีชนิดใหม่ เป็นยายับยั้งประเภท selective inhibitor กลุ่ม sphingosine kinase 2 (SK2) แบบให้ทางปากตัวใหม่ที่มีคุณสมบัติเฉพาะตัว คือการส่งผลสามรูปแบบต่อกระบวนการของกลไกการเกิดโรคที่เกี่ยวข้องกับโควิด-19 ซึ่งมุ่งเป้าองค์ประกอบของเซลล์เจ้าบ้านและอาจมีศักยภาพในการลดการดื้อยาจากการกลายพันธุ์ของไวรัส โดยเป็นยากรรมสิทธิ์ตัวแรกในประเภทนี้ นอกจากนี้ยังพบว่า opaganib แสดงคุณสมบัติต้านมะเร็งและมีศักยภาพในการมุ่งเป้าที่ข้อบ่งชี้อาการทางมะเร็งวิทยา ไวรัส การอักเสบ และระบบทางเดินอาหารหลากหลายประการ

opaganib อยู่ระหว่างการประเมินในการศึกษาวิจัยระดับโลกระยะที่ 2/3 และการศึกษาระยะที่ 2 ในสหรัฐ สำหรับการรักษาโรคปอดบวมขั้นรุนแรงจากโควิด-19 opaganib ยังได้รับสถานะ Orphan Drug จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) สำหรับการรักษามะเร็งท่อน้ำดี และอยู่ระหว่างการประเมินในการศึกษาวิจัยระยะ 2a เกี่ยวกับการรักษามะเร็งท่อน้ำดีระยะลุกลามและการศึกษาระยะที่ 2 เกี่ยวกับการรักษามะเร็งต่อมลูกหมาก

ข้อมูลขั้นก่อนคลินิกได้แสดงให้เห็นคุณสมบัติต้านการอักเสบและต้านไวรัสของ opaganib พร้อมทั้งศักยภาพในการลดอาการผิดปกติจากการอักเสบของปอด อย่างเช่น โรคปอดบวม และช่วยบรรเทาความเสียหายของอาการพังผืดสะสมในปอด opaganib ได้แสดงคุณสมบัติการต้านไวรัสที่แข็งแกร่งต่อ SARS-CoV-2 ซึ่งเป็นไวรัสที่ก่อให้เกิดโรคโควิด-19 ด้วยการยับยั้งการจำลองตัวเองของไวรัสอย่างสิ้นเชิงในตัวแบบทดลองของเนื้อปอดและหลอดลมของมนุษย์ นอกจากนี้ การศึกษาวิจัยในร่างกายมนุษย์ขั้นก่อนคลินิก[2]ยังบ่งชี้ว่า opaganib ลดอัตราการเสียชีวิตจากการติดเชื้อไวรัสไข้หวัดใหญ่ (influenza) และทำให้อาการบาดเจ็บในปอดจาก Pseudomonas aeruginosa ดีขึ้นด้วยการลดระดับของ IL-6 และ TNF-alpha ในตัวอย่าง bronchoalveolar lavage fluid จากปอดและถุงลมของผู้ป่วย

opaganib ได้รับการพัฒนาโดยบริษัท Apogee Biotechnology Corp. จากสหรัฐ และได้ผ่านการศึกษาขั้นก่อนคลินิกที่ประสบความสำเร็จหลายครั้งในด้านมะเร็งวิทยา การอักเสบ ระบบทางเดินอาหาร และการป้องกันรังสี รวมถึงงานวิจัยขั้นคลินิกระยะที่ 1 ในผู้ป่วยโรคมะเร็งที่มีเนื้องอกในระยะลุกลาม และการศึกษาระยะที่ 1 เกี่ยวกับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอิโลมา

ภายใต้กระบวนการใช้ยาโดยมีจุดมุ่งหมายที่จะช่วยชีวิตอย่างมีมนุษยธรรม ผู้ป่วยที่เป็นโรคโควิด-19 ระดับรุนแรง (ตามนิยามขององค์การอนามัยโลก) ได้รับการรักษาด้วย opaganib ในโรงพยาบาลชั้นนำในอิสราเอล โดยมีการเผยแพร่ข้อมูลจากการศึกษาดังกล่าวกับผู้ป่วยกลุ่มแรกแล้ว[3] การวิเคราะห์ผลการรักษาชี้ว่ายามีประโยชน์อย่างมากต่อผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย opaganib ภายใต้การใช้ยาโดยมีจุดมุ่งหมายที่มีมนุษยธรรมในแง่ของผลการศึกษาเชิงคลินิกและตัวบ่งชี้อาการอักเสบ เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมจากโรงพยาบาลเดียวกัน ผู้ป่วยทั้งหมดในกลุ่มที่ได้รับการรักษาด้วย opaganib ได้รับอนุญาตให้ออกจากโรงพยาบาลและให้หายใจอากาศปกติได้โดยไม่ต้องใช้ท่อหรือเครื่องช่วยหายใจ ขณะที่ 33% ของกลุ่มควบคุมต้องใช้ท่อและเครื่องช่วยหายใจ เวลาที่เป็นค่ากลางของระยะเลิกใช้อุปกรณ์ช่วยหายใจแบบ high-flow nasal cannula ลดเหลือ 10 วันในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย opaganib ขณะที่ของกลุ่มควบคุมคือ 15 วัน

การพัฒนายา opaganib ได้รับเงินและสัญญาสนับสนุนจากรัฐบาลกลางและหน่วยงานรัฐบาลระดับรัฐของสหรัฐ ซึ่งได้มอบให้บริษัท Apogee Biotechnology Corp. รวมถึงจาก NCI, BARDA, กระทรวงกลาโหมสหรัฐ และสำนักงานพัฒนายากำพร้าของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา

การศึกษายา opaganib ที่กำลังดำเนินอยู่มีการลงทะเบียนทาง www.ClinicalTrials.gov บริการเว็บไซต์ของสถาบันสุขภาพแห่งชาติสหรัฐ ซึ่งทำหน้าที่เผยแพร่ข้อมูลเกี่ยวกับโครงการศึกษาวิจัยเชิงคลินิกที่ได้รับการสนับสนุนโดยภาครัฐและเอกชน

เกี่ยวกับ RedHill Biopharma

RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เฉพาะทางที่มุ่งเน้นโรคระบบทางเดินอาหารและการติดเชื้อ RedHill สนับสนุนยาระบบทางเดินอาหาร Movantik(R) สำหรับอาการท้องผูกจากสารโอปิออยด์ในผู้ใหญ่[4] Talicia(R) สำหรับการรักษาการติดเชื้อ Helicobacter pylori (H. pylori)[5] ในผู้ใหญ่ และ Aemcolo(R) สำหรับการรักษาโรคท้องเสียในผู้ใหญ่[6] โครงการพัฒนาเชิงคลินิกขั้นสุดท้ายที่สำคัญของ RedHill ประกอบด้วย (i) RHB-204 อยู่ระหว่างการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับการติดเชื้อมัยโคแบคทีเรียที่ไม่ใช่เชื้อวัณโรค (pulmonary nontuberculous mycobacteria - NTM) (ii) opaganib (Yeliva(R)) ยายับยั้งประเภท selective inhibitor กลุ่ม sphingosine kinase 2 (SK2) ที่มุ่งเป้าหลายข้อบ่งชี้ของโรค อยู่ระหว่างการศึกษาระยะที่ 2/3 สำหรับการรักษาโควิด-19 และการศึกษาระยะที่ 2 สำหรับการรักษามะเร็งต่อมลูกหมากและมะเร็งท่อน้ำดี (iii) RHB-104 ซึ่งมีผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับโรคโครห์น (iv) RHB-102 (Bekinda(R)) ซึ่งมีผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับโรคกระเพาะอาหารและลำไส้เล็กอักเสบเฉียบพลัน และจากการศึกษาระยะที่ 2 สำหรับโรคลำไส้แปรปรวน IBS-D (v) RHB-107 (upamostat) สารยับยั้ง serine protease ซึ่งอยู่ระหว่างการศึกษาระยะ 2 และมีแผนศึกษาระยะ 2/3 สำหรับโรคโควิด-19 แบบแสดงอาการและมุ่งเป้าโรคมะเร็งและโรคระบบทางเดินอาหารอักเสบชนิดอื่น ๆ และ (vi) RHB-106 ยาสำหรับการเตรียมลำไส้ ดูข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับบริษัทได้ที่ www.redhillbio.com