ฟาร์มิ่ง เปิดรับผู้ป่วยเด็กคนแรกเข้าร่วมการทดลองยา "เลนิโอลิซิบ"

      ภายใต้การทดลองระยะที่ 3 ซึ่งดำเนินการในหลายประเทศ เพื่อประเมินการใช้ยาเม็ดเลนิโอลิซิบในเด็กอายุ 4-11 ปีที่ป่วยด้วยโรค APDS ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิชนิดหายาก

ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) ประกาศรับผู้ป่วยเด็กรายแรกเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 (NCT05438407) เพื่อประเมินยาเลนิโอลิซิบ (leniolisib) ซึ่งเป็นเป็นยายับยั้งฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (Phosphoinositide 3-kinase Delta หรือ PI3K?) แบบรับประทาน สำหรับใช้รักษาเด็กที่เป็นโรค APDS หรือ แอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome) ปัจจุบันยังไม่มียาตัวใดได้รับการอนุมัติให้ใช้รักษาโรค APDS ซึ่งเป็นโรคลุกลามและซับซ้อนที่เกิดจากการแปรผันทางพันธุกรรม

การทดลองทางคลินิกแบบ single arm และ open label จะดำเนินการในสถานที่ทดลองในสหรัฐอเมริกา ยุโรป และญี่ปุ่น เพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และประสิทธิภาพของยาเลนิโอลิซิบในเด็กประมาณ 15 คน อายุระหว่าง 4-11 ปี ที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค APDS โดยผลลัพธ์หลักของการศึกษาคือขนาดต่อมน้ำเหลืองลดลงและสัดส่วนของ na?ve B cell เพิ่มขึ้นเมื่อเทียบกับ B cell ทั้งหมด ณ เวลา 12 สัปดาห์ ส่วนผลลัพธ์รองประกอบด้วยการประเมินความสามารถของยาเลนิโอลิซิบในการเปลี่ยนแปลงคุณภาพชีวิตในส่วนของสุขภาพ โดยพิจารณาจากการวัดผลทางกายภาพ สังคม อารมณ์ และการเรียน โดยใช้แบบสอบถามผู้ป่วยที่ผ่านการตรวจสอบแล้ว

นอกจากนี้ ฟาร์มิ่งยังวางแผนว่าจะเริ่มการทดลองทางคลินิกลักษณะคล้ายกันในไตรมาส 3 ปี 2566 ในเด็กอายุ 1-6 ปีที่ป่วยด้วยโรค APDS เพื่อประเมินยาเลนิโอลิซิบสูตรใหม่สำหรับเด็ก ผู้ป่วยเด็กที่มีคุณสมบัติเข้ารับการทดลองอย่างใดอย่างหนึ่งจะได้รับยาเลนิโอลิซิบต่อไปเป็นเวลาหนึ่งปีหลังการรักษา 12 สัปดาห์แรก ผ่านการศึกษาต่อเนื่องแบบ open label

ดร.นพ. มานิช บุตต์ (Manish Butte) ศาสตราจารย์เกียรติคุณผู้ได้รับเงินจากกองทุน อี. ริชาร์ด สตีม, ศาสตราจารย์ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ และหัวหน้าแผนกวิทยาภูมิคุ้มกัน วิทยาภูมิแพ้ และวิทยารูมาติก มหาวิทยาลัยยูซีแอลเอ กล่าวว่า

"มาตรฐานการรักษาโรค APDS ในปัจจุบันคือการรักษาแบบประคับประคอง แม้ว่าวิธีการเหล่านี้สามารถรักษาอาการบางอย่างของโรค APDS ได้ แต่ก็ไม่ได้จัดการกับสาเหตุของโรค การศึกษายาเลนิโอลิซิบในเด็กที่เป็นโรค APDS จึงมีความสำคัญต่อการประเมินความเป็นไปได้ในการลดอาการตั้งแต่ระยะเริ่มต้นของโรค"

โครงการพัฒนายาเลนิโอลิซิบเพื่อรักษาเด็กที่ป่วยด้วยโรค APDS ได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2/3 ในผู้ใหญ่และเด็กวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไป โดยข้อมูลที่ประกาศเมื่อวันที่ 2 กุมภาพันธ์ 2565 และลงรายละเอียดในวารสารบลัด (Blood) [1] ซึ่งเป็นวารสารทางการแพทย์ระหว่างประเทศของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกา (American Society of Hematology) ระบุว่า การทดลองดังกล่าวบรรลุผลลัพธ์หลักร่วมทั้งสองข้อ โดยผู้ป่วยที่รับประทานยาเลนิโอลิซิบมีขนาดต่อมน้ำเหลืองลดลงและสัดส่วนของ na?ve B cell ในเลือดเพิ่มขึ้น เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก

ในช่วงครึ่งแรกของปี 2565 องค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (EMA) และสำนักงานควบคุมยาและผลิตภัณฑ์สุขภาพแห่งสหราชอาณาจักร (MHRA) ได้ให้ความคิดเห็นเชิงบวกเกี่ยวกับแผนพัฒนายารักษาโรคทางกุมารเวชศาสตร์ เพื่อใช้ยาเลนิโอลิซิบรักษาโรค APDS ในเด็ก โดยแผนดังกล่าวครอบคลุมการทดลองทางคลินิกในเด็กทั้งสองการทดลอง

นพ. อนุรัก เรลาน (Anurag Relan) สาธารณสุขศาสตรมหาบัณฑิต ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของฟาร์มิ่ง กล่าวว่า

"ผมยินดีที่เราได้เริ่มการทดลองครั้งแรกในเด็กภายใต้การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 เพื่อประเมินการใช้ยาเลนิโอลิซิบในเด็กที่เป็นโรค APDS และผมตั้งตารอการทดลองในเด็กครั้งที่สองที่กำลังเตรียมการอยู่ เมื่อพิจารณาจากผลลัพธ์เชิงบวกในการทดลองระยะที่ 2 /3 ที่ประสบความสำเร็จในการรักษาผู้ใหญ่และเด็กวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไปที่ป่วยด้วยโรค APDS เราจึงมุ่งมั่นที่จะนำยาเลนิโอลิซิบไปใช้กับผู้ป่วยอายุน้อยลง โดยมีเป้าหมายเพื่อแทรกแซงก่อนที่จะเกิดอาการที่เกี่ยวข้องกับภูมิคุ้มกันซึ่งมีแนวโน้มว่าจะลุกลามไปตลอดชีวิต ในขณะที่ยังคงให้ความสำคัญกับผู้ป่วยทุกวัยที่เป็นโรค APDS เราทุ่มเทในการร่วมมือกับหน่วยงานกำกับดูแลต่าง ๆ เพื่อยื่นขอรับรองยาสำหรับรักษาเด็กอายุต่ำกว่า 12 ปีที่ป่วยด้วยโรคนี้"

อ้างอิงจากผลการทดลองระยะที่ 2/3 และข้อมูลการทดลองทางคลินิกแบบเปิดระยะยาว สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (US FDA) กำลังดำเนินการประเมินยากรณีเร่งด่วน (Priority Review) สำหรับยาเลนิโอลิซิบ ซึ่งมีการยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (NDA) เพื่อใช้รักษาผู้ใหญ่และเด็กวัยรุ่นที่ป่วยด้วยโรค APDS และได้กำหนดวันตัดสินใจว่าจะอนุมัติหรือไม่อนุมัติคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (PDUFA) ในวันที่ 29 มีนาคม 2566 ขณะเดียวกัน คณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ (CHMP) ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (EMA) ก็กำลังตรวจสอบคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยาเลนิโอลิซิบสำหรับใช้รักษาผู้ป่วยกลุ่มเดียวกัน โดยฟาร์มิ่งคาดว่าทางคณะกรรมาธิการฯ จะออกความเห็นเกี่ยวกับคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยาเลนิโอลิซิบในช่วงครึ่งหลังของปี 2566

เกี่ยวกับแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (APDS)

APDS เป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งถึงสองคนต่อล้านคน โดยเกิดจากตัวแปรในยีน PIK3CD หรือไม่ก็ยีน PIK3R1 ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดการทำงานมากกว่าปกติของวิถี PI3K? (ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา)[2],[3] การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3K? จำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีนี้ทำงานมากกว่าปกติ เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เติบโตเต็มที่และทำงานไม่ถูกต้อง นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและภูมิคุ้มกันผิดปกติ[2],[4] โรค APDS มีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อรุนแรงบริเวณทางเดินหายใจและไซนัส และติดเชื้อซ้ำได้ ไปจนถึงมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง และโรคลำไส้[5],[6] เนื่องจากอาการเหล่านี้อาจมีเงื่อนไขที่หลากหลายประกอบกัน รวมถึงภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิอื่น ๆ ผู้ที่เป็นโรค APDS จึงมักได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี[7] เนื่องจาก APDS เป็นโรคที่ลุกลามมาก ความล่าช้านี้อาจทำให้เกิดความเสียหายสะสมเมื่อเวลาผ่านไป รวมทั้งความเสียหายที่ปอดอย่างถาวรและเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลือง[5]-[8] วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม

เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบ

เลนิโอลิซิบ (Leniolisib) เป็นตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กของไอโซฟอร์มเดลตาของหน่วยย่อยตัวเร่งปฏิกิริยา 110 kDa ของคลาส IA PI3K ที่ส่งผลต่อระบบภูมิคุ้มกันในร่างกายและมีโอกาสต้านมะเร็งได้ เลนิโอลิซิบยับยั้งการผลิตฟอสฟาติดิลโนซิทอล-3-4-5-ไตรฟอสเฟต (PIP3) ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวส่งสารในเซลล์ที่สำคัญซึ่งกระตุ้น AKT (ผ่าน PDK1) และควบคุมการทำงานของเซลล์มากมาย เช่น การเพิ่มจำนวนของเซลล์ การพัฒนาให้มีความจำเพาะของเซลล์ การผลิตไซโตไคน์ การอยู่รอดของเซลล์ การสร้างเส้นเลือดใหม่ และเมแทบอลิซึม ทั้งนี้ PI3K? และ PI3K? มีอยู่ทั่วไป แต่ PI3K? และ PI3K? พบในเซลล์ต้นกำเนิดที่ควบคุมการสร้างเม็ดเลือดเป็นหลัก บทบาทสำคัญของ PI3K? ในการควบคุมการทำงานของเซลล์จำนวนมากของระบบภูมิคุ้มกันแบบจำเพาะ (เซลล์บีและเซลล์ทีในระดับที่น้อยกว่า) ตลอดจนระบบภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด (เม็ดเลือดขาวชนิดนิวโตรฟิล แมสต์เซลล์ และเม็ดเลือดขาวชนิดแมคโครฟาจ) บ่งชี้อย่างชัดเจนว่า PI3K? เป็นเป้าหมายการรักษาที่ถูกต้องและมีประสิทธิภาพสำหรับโรคภูมิคุ้มกันประเภทต่าง ๆ เช่น โรค APDS จนถึงปัจจุบันพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี ทั้งในการทดลองระยะที่ 1 เป็นครั้งแรกในมนุษย์ โดยทดลองในคนที่มีสุขภาพดี และการทดลองระยะที่ 2/3 ที่มีการเปิดรับผู้ป่วยโรค APDS เข้าร่วมการทดลอง

เกี่ยวกับฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี.

ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่มุ่งมั่นเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคหายาก ทำให้ร่างกายอ่อนแอ และเป็นอันตรายถึงชีวิต ฟาร์มิ่งพัฒนาและทำการตลาดยาทดแทนโปรตีนและยารักษาแบบแม่นยำ ซึ่งรวมถึงยาโมเลกุลขนาดเล็ก ยาชีววัตถุ และยีนบำบัด ซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาทั้งในระยะแรกและระยะสุดท้าย ทั้งนี้ ฟาร์มิ่งมีสำนักงานใหญ่อยู่ในเมืองไลเดิน ประเทศเนเธอร์แลนด์ และมีพนักงานทั่วโลกที่คอยช่วยเหลือผู้ป่วยในตลาดกว่า 30 แห่ง ทั้งในภูมิภาคอเมริกาเหนือ ยุโรป ตะวันออกกลาง แอฟริกา และเอเชียแปซิฟิก

ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.pharming.com และติดตามเราได้ทางลิงด์อิน

ข้อความคาดการณ์อนาคต

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์อนาคตที่อ้างอิงการคาดการณ์และสมมติฐานในปัจจุบันของทีมผู้บริหาร โดยมีความเสี่ยงและความไม่แน่นอนทั้งที่ทราบและไม่ทราบ ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ ผลการดำเนินงาน หรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงมีความแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือกล่าวเป็นนัยในข้อความคาดการณ์อนาคต ข้อความคาดการณ์อนาคตมักมีการใช้คำหรือวลีต่าง ๆ เช่น "ตั้งเป้า" "จุดมุ่งหมาย" "คาดการณ์" "เชื่อว่า" "อาจจะ" "ประมาณการ" "คาดว่า" "เป้าหมาย" "ตั้งใจ" "อาจ" "หมุดหมาย" "วัตถุประสงค์" "แนวโน้ม" "วางแผน" "น่าจะ" "แผนงาน" "ความเสี่ยง" "กำหนดการ" "แสวงหา" "ควรจะ" "จุดมุ่งหมาย" "จะ" และคำหรือวลีอื่น ๆ ที่มีความหมายคล้ายคลึงกัน ยกตัวอย่างข้อความคาดการณ์อนาคต เช่น ข้อความเกี่ยวกับกรอบเวลาและความก้าวหน้าในการศึกษาระยะก่อนคลินิกของฟาร์มิ่ง และการทดลองทางคลินิกของผลิตภัณฑ์, แนวโน้มทางคลินิกและพาณิชย์ของฟาร์มิ่ง และความคาดหวังของฟาร์มิ่งเกี่ยวกับข้อกำหนดเรื่องเงินทุนหมุนเวียนและทรัพยากรเงินสดที่วางแผนไว้ ข้อความเหล่านี้มีความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และสมมติฐานมากมาย ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ขอบข่าย ความคืบหน้า และการขยับขยายการทดลองทางคลินิกและผลลัพธ์ในเรื่องต้นทุนจากการดำเนินการดังกล่าว ไปจนถึงความก้าวหน้าทางคลินิก วิทยาศาสตร์ ระเบียบกำกับดูแล และเทคนิค ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่น ๆ มีการระบุไว้ในรายงานประจำปี 2564 ของฟาร์มิ่ง และรายงานประจำปีบน Form 20-F สำหรับปีที่สิ้นสุด ณ วันที่ 31 ธันวาคม 2564 ซึ่งยื่นให้คณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์สหรัฐแล้ว โดยเหตุการณ์ที่กล่าวถึงในข้อความคาดการณ์อนาคตเหล่านี้อาจไม่เกิดขึ้น และผลการดำเนินงานจริงของฟาร์มิ่งอาจแตกต่างไปอย่างมากจากที่คาดการณ์หรือระบุเป็นนัยไว้ในที่นี้ ข้อความคาดการณ์อนาคตทั้งหมดในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้มีคุณสมบัติครบถ้วนโดยชัดแจ้งด้วยข้อความเตือนที่ปรากฏหรืออ้างถึงในส่วนนี้ ผู้อ่านไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์อนาคตมากเกินไป เพราะข้อความคาดการณ์อนาคตให้ข้อมูล ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เท่านั้น และจัดทำขึ้นโดยอิงกับข้อมูลที่ฟาร์มิ่งมีอยู่ ณ วันที่เผยแพร่ ฟาร์มิ่งไม่มีพันธะผูกพันในการปรับปรุงหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์อนาคต

ข้อมูลภายใน

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เกี่ยวข้องกับการเปิดเผยข้อมูลที่มีคุณสมบัติหรืออาจมีคุณสมบัติเป็นข้อมูลภายใน ตามความหมายของมาตรา 7(1) ของระเบียบว่าด้วยการละเมิดตลาดของสหภาพยุโรป

อ้างอิง

1.  Rao VK, et al. Blood. 2022. https://doi.org/10.1182/blood.2022018546.
2.  Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
3.  Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
4.  Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
5.  Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
6.  Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
7.  Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
8.  Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

ติดต่อสอบถามข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่

ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป (Pharming Group) เมืองไลเดิน ประเทศเนเธอร์แลนด์
ไมเคิล เลวิทัน (Michael Levitan) รองประธานฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์และสื่อสารองค์กร
โทร: +1 (908) 705 1696

เฮเทอร์ โรเบิร์ตสัน (Heather Robertson) ผู้จัดการฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์และสื่อสารองค์กร
อีเมล: investor@pharming.com

เอฟทีไอ คอนซัลติง (FTI Consulting) กรุงลอนดอน สหราชอาณาจักร
วิกตอเรีย ฟอสเตอร์ มิตเชลล์ (Victoria Foster Mitchell) / อเล็กซ์ ชอว์ (Alex Shaw) / เอมี เบิร์น (Amy Byrne)
โทร: +44 203 727 1000

ไลฟ์สปริง ไลฟ์ ไซเอนเซส คอมมิวนิเคชัน (LifeSpring Life Sciences Communication) กรุงอัมสเตอร์ดัม ประเทศเนเธอร์แลนด์
ลีออน เมเลนส์ (Leon Melens)
โทร: +31 6 53 81 64 27
อีเมล: pharming@lifespring.nl

ฝ่ายประชาสัมพันธ์ในสหรัฐอเมริกา
อีธาน เมเทเลนิส (Ethan Metelenis)
อีเมล: Ethan.Metelenis@precisionvh.com
โทร: +1 (917) 882 9038

ฝ่ายประชาสัมพันธ์ในสหภาพยุโรป
แดน เคลีย์ (Dan Caley)
อีเมล: Dan.caley@aprilsix.com
โทร: +44 (0) 787 546 8942

โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/1778344/Pharming_Group_NV_Logo.jpg