Menarini ได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรป ให้ใช้ ELZONRIS (tagraxofusp) สำหรับการรักษาโรค Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm (BPDCN)

 - ELZONRIS เป็นยาตัวแรกที่ได้รับอนุมัติสำหรับการรักษาผู้ป่วย BPDCN และเป็นยามุ่งเป้า CD 123 ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติในยุโรป

- การอนุมัติเป็นผลมาจากการศึกษาทางคลินิกแบบมองไปข้างหน้าครั้งใหญ่ที่สุดที่เคยดำเนินการในผู้ป่วย BPDCN ที่ยังไม่เคยได้รับการรักษาหรือเคยรับการรักษาแล้ว

Menarini Group บริษัทเอกชนด้านเภสัชกรรมและการวินิจฉัยโรคจากอิตาลี ประกาศในวันนี้ว่า คณะกรรมาธิการยุโรป (EC) ได้อนุมัติให้วางจำหน่าย ELZONRIS (tagraxofusp) เป็นยาลำดับแรกโดยใช้เป็นยาเดี่ยวในการรักษาผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่ป่วยเป็นโรคมะเร็งเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิด blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) ซึ่งเป็นโรคมะเร็งระบบโลหิตชนิดรุนแรงและหายาก การตัดสินใจของ EC นั้นเป็นไปตามคำแนะนำของคณะกรรมการด้านผลิตภัณฑ์ยาสำหรับใช้ในมนุษย์ (CHMP) ในสังกัดองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (EMA) เมื่อเดือนพฤศจิกายน 2563 โดยเป็นผลจากการศึกษาทางคลินิกแบบมองไปข้างหน้า (Prospective) ครั้งใหญ่ที่สุดที่เคยดำเนินการในผู้ป่วย BPDCN ที่ยังไม่เคยได้รับการรักษาหรือเคยรับการรักษาแล้ว

ELZONRIS ได้รับอนุญาตให้ใช้ในการรักษาโรคหายาก (Orphan Designation) ในยุโรป โดยเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติให้ใช้รักษาโรค BPDCN และเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาแบบมุ่งเป้าไปที่ CD123 ในยุโรป เพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ในสาขานี้ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง

"เป็นครั้งแรกที่ผู้ป่วยโรค BPDCN ในยุโรปจะมีโอกาสได้รับประโยชน์จากยารักษาที่มุ่งจัดการโรคร้ายนี้โดยเฉพาะ " Elcin Barker Ergun ซีอีโอ Menarin Group กล่าว "การอนุมัติยา ELZONRIS อาจก่อให้เกิดการเปลี่ยนแปลงครั้งสำคัญต่อแนวทางรักษาโรค BPDCN เพราะแพทย์จะมีเทคนิคการรักษาที่เจาะจง เพื่อช่วยผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากโรคร้ายนี้ เรากำลังเดินหน้าเพื่อให้ ELZONRIS พร้อมวางจำหน่ายในยุโรปให้เร็วที่สุดเท่าที่เป็นไปได้ ตามพันธสัญญาของเราในการมอบยาที่ล้ำนวัตกรรมและได้ผลให้ผู้ป่วยโรคร้ายแรง"

ELZONRIS เป็นยารักษาแบบมุ่งเป้าที่ออกฤทธิ์เฉพาะเจาะจงกับเซลล์ CD123 โดยตรง ได้รับการอนุมัติแล้วจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) และวางจำหน่ายในสหรัฐมาตั้งแต่ปี 2562 โดยบริษัท Stemline Therapeutics ซึ่งปัจจุบันเป็นส่วนหนึ่งของ Menarini Group

ELZONRIS ได้รับการอนุมัติโดยองค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) เมื่อปี 2561 และปัจจุบันสามารถใช้รักษาโรค BPDCN ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุสองปีขึ้นไป

เกี่ยวกับ ELZONRIS(R) ในสหภาพยุโรป

ELZONRIS(R) (tagraxofusp) มีข้อบ่งใช้เป็นยาลำดับแรกโดยใช้เป็นยาเดี่ยวในการรักษาผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่ป่วยเป็นโรคมะเร็งเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิด blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) การให้ยา ELZONRIS ควรมีแพทย์ที่เชี่ยวชาญในการใช้ยาต้านโรคมะเร็งคอยกำกับดูแล

เกี่ยวกับ ELZONRIS(R) ในสหรัฐอเมริกา

ELZONRIS(R) (tagraxofusp) เป็นยารักษาแบบมุ่งเป้าที่จะออกฤทธิ์เฉพาะเจาะจงกับเซลล์ CD123 โดยได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ให้วางจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาโรค BPDCN ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุสองปีขึ้นไป สำหรับข้อมูลการจ่ายยาในสหรัฐ สามารถดูได้ที่ www.ELZONRIS.com

นอกจากนี้ ELZONRIS ยังอยู่ระหว่างการศึกษาทางคลินิกเพิ่มเติมสำหรับการประเมินข้อบ่งใช้อื่น ๆ ซึ่งรวมถึงโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวแบบเรื้อรังชนิด chronic myelomonocytic leukemia (CMML) โรคพังผืดในไขกระดูก (myelofibrosis - MF) โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวแบบเฉียบพลันชนิด acute myeloid leukemia (AML) และโครงการศึกษาทดลองอื่น ๆ ในอนาคต

เกี่ยวกับ BPDCN

BPDCN หรือที่ก่อนหน้านี้เรียกว่า blastic NK-cell lymphoma คือโรคมะเร็งระบบโลหิตชนิดรุนแรง ซึ่งมักมีอาการแสดงทางผิวหนังที่เลวร้ายร่วมด้วย โดยปกติแล้ว BPDCN อยู่ในไขกระดูกและ/หรือผิวหนัง และอาจเกี่ยวข้องกับต่อมน้ำเหลืองและอวัยวะภายในด้วย เซลล์กำเนิดของ BPDCN คือเซลล์ต้นตอ plasmacytoid dendritic cell (pDC) การวินิจฉัยโรค BPDCN ใช้การวินิจฉัย CD123, CD4 และ CD56 และสารบ่งชี้อื่น ๆ ในเชิง immunophenotypic องค์การอนามัยโลก (WHO) ตั้งชื่อโรคนี้ว่า BPDCN ในปี 2551 โดยชื่อก่อนหน้านั้นได้แก่ blastic NK cell lymphoma และ agranular CD4+/CD56+ hematodermic neoplasm สามารถดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.bpdcninfo.com ซึ่งเป็นเว็บไซต์เพื่อสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรค BPDCN

เกี่ยวกับ CD123

CD123 คือลักษณะของผิวเซลล์ที่เกิดขึ้นในโรคมะเร็งหลายชนิด รวมทั้งใน blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN), myeloproliferative neoplasm (MPN) บางชนิด เช่น chronic myelomonocytic leukemia (CMML) และ myelofibrosis (MF), โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวแบบเฉียบพลันชนิด acute myeloid leukemia (AML) (และมีแนวโน้มที่จะพบได้มากในโรคกลุ่ม AML), myelodysplastic syndrome (MDS) และโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวแบบเรื้อรังชนิด myeloid leukemia (CML) นอกจากนี้ ยังมีการรายงานว่าพบ CD123 ในโรค multiple myeloma (MM), โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวแบบเฉียบพลันชนิด acute lymphoid leukemia (ALL), hairy cell leukemia (HCL), Hodgkin's lymphoma (HL), และ Non-Hodgkin's lymphomas (NHL) บางชนิด อีกทั้งยังเคยมีการตรวจพบเซลล์ CD123+ ในสภาพแวดล้อมที่เหมาะสมของมะเร็งชนิดเป็นก้อนหลายชนิดและโรคภูมิต้านเนื้อเยื่อของตนเอง ซึ่งรวมถึง cutaneous lupus และ scleroderma

ข้อมูลความปลอดภัยสำคัญจาก EU SmPC

คำเตือนและข้อควรระวัง

- พบอาการหลอดเลือดฝอยรั่ว (CLS) ซึ่งรวมถึงกรณีร้ายแรงและถึงชีวิต โดยส่วนใหญ่พบในช่วง 5 วันแรกของการรักษารอบแรก ก่อนที่จะเริ่มการรักษาควรทำให้แน่ใจว่า ผู้ป่วยมีการทำงานของหัวใจเพียงพอ และมีแอลบูมินในซีรัมมากกว่าหรือเท่ากับ 3.2 g/dL ซึ่งระหว่างการรักษา ควรตรวจดูระดับแอลบูมินในซีรัมก่อนให้ยาแต่ละโดสหรือมากกว่านั้นตามข้อบ่งชี้ทางคลินิก นอกจากนี้ ควรประเมินอาการผู้ป่วยเพื่อดูสัญญาณ/อาการอื่น ๆ ของ CLS ผู้ป่วยควรรู้จักวิธีดูอาการ CLS และทราบว่าควรแจ้งให้แพทย์มาดูเมื่อใด โดยอาจต้องมีการเสริมแอลบูมินในหลอดเลือดดำและหยุดพักการใช้ยา

- พบภาวะภูมิไวเกินในระดับรุนแรงจากการใช้ยา ELZONRIS

- พบภาวะเกล็ดเลือดต่ำและภาวะเม็ดเลือดขาวต่ำในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย ELZONRIS เพียงอย่างเดียว ส่วนใหญ่พบในการรักษารอบที่ 1 และ 2 ไม่เป็นอุปสรรคต่อการให้ยา และไม่เกิดขึ้นในการรักษารอบหลังจากนั้น

- ELZONRIS อาจทำให้เกิดภาวะ tumour lysis syndrome (TLS)

- พบความสัมพันธ์ระหว่างการรักษาด้วยยา ELZONRIS กับการเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ตับ โดยพบภาวะตับวายเฉียบพลันและอาการผิดปกติทางสมองที่เกิดจากโรคตับในผู้ป่วยรายหนึ่งที่ได้รับยา ELZONRIS ในโดสที่สูงกว่า (16 mcg/kg)

สรุปข้อมูลความปลอดภัย

- อาการข้างเคียงที่ร้ายแรงที่สุดที่อาจเกิดขึ้นระหว่างการรักษาด้วยยา ELZONRIS คืออาการ CLS ซึ่งพบในผู้ป่วย 18% จากทั้งหมด เริ่มแสดงอาการ CLS หลังผ่านไป 6 วันโดยเฉลี่ย

- อาการข้างเคียงที่พบในผู้ป่วยในสัดส่วนมากกว่าหรือเท่ากับ 20% จากผู้ป่วยทั้งหมดที่ได้รับยา ELZONRIS ได้แก่ภาวะแอลบูมินในเลือดต่ำ ทรานซามิเนสเพิ่มสูงขึ้น เกล็ดเลือดต่ำ คลื่นไส้ เหนื่อยล้า และมีไข้

- อาการข้างเคียงระดับ 3 ขึ้นไปตามเกณฑ์ Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) และเกิดขึ้นกับผู้ป่วยกว่า 5% ได้แก่ทรานซามิเนสเพิ่มสูงขึ้น เกล็ดเลือดต่ำ และภาวะเลือดจาง

สำหรับข้อมูลการจ่ายยาในยุโรป สามารถดู SmPC ได้ที่ https://www.ema.europa.eu

เกี่ยวกับ Menarini Group

Menarini Group คือบริษัทยาชั้นนำระดับโลกที่ดำเนินธุรกิจใน 140 ประเทศ รวมถึงเปิดกิจการโดยตรงในกว่า 70 ประเทศ ครอบคลุมทั่วยุโรป สหรัฐอเมริกา อเมริกากลาง แอฟริกา ตะวันออกกลาง และเอเชียแปซิฟิก โดยทำยอดขายได้กว่า 4.2 พันล้านดอลลาร์ต่อปี Menarini ให้ความสำคัญกับการรักษาโรคมะเร็ง โดยมีผลิตภัณฑ์ยาวางจำหน่ายในสหรัฐ และมียาใหม่อีกหลายตัวที่อยู่ระหว่างการพัฒนาเพื่อใช้ในการรักษามะเร็งชนิดต่าง ๆ ตลอดระยะเวลากว่า 130 ปี Menarini ได้ลงทุนพัฒนา ผลิต และจำหน่ายยาชนิดต่าง ๆ ครอบคลุมการรักษาในหลากหลายสาขา เพื่อประโยชน์ของผู้ป่วยและแพทย์ทั่วโลก

โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg