RedHill Biopharma เผยข้อมูลเบื้องต้นจากการศึกษาระยะที่ 2 บ่งชี้ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการใช้ยา Opaganib กับผู้ป่วยโควิด-19

 ข้อมูลเบื้องต้นจากการศึกษาทดลองยา opaganib ระยะ 2 ในสหรัฐกับผู้ป่วยจำนวน 40 รายที่รักษาตัวอยู่ในโรงพยาบาล แสดงให้เห็นว่าการให้ยา opaganib ชนิดรับประทานมีความปลอดภัย โดยไม่มีความแตกต่างด้านความปลอดภัยอย่างมีนัยสำคัญระหว่างกลุ่มที่ได้รับยา opaganib กับกลุ่มควบคุม

กลุ่มที่ได้รับยา opaganib แสดงแนวโน้มดีขึ้นต่อเนื่องในแง่ของประสิทธิภาพการรักษาทั้งผลลัพธ์หลักและรอง โดยสามารถลดการให้ออกซิเจนเมื่อสิ้นสุดการรักษาวันที่ 14 ซึ่งสัมพันธ์กับผลการทดลองทางคลินิกที่ดีขึ้นตามมาตรวัดขององค์การอนามัยโลก (WHO)

กลุ่มที่ได้รับยา opaganib แสดงผลการรักษาที่ดีขึ้นมากกว่ากลุ่มที่ได้รับยาหลอก ได้แก่ การหายใจอากาศปกติ (room air) ภายใน 14 วัน (52.6% vs. 22.2%); การให้ออกซิเจนเสริมลดลง 50% ภายใน 14 วัน (89.5% vs. 66.7%); สัดส่วนของผู้ป่วยที่ได้ออกจากโรงพยาบาลภายใน 14 วัน (73.7% vs. 55.6%) และค่าเฉลี่ยของการลดการให้ออกซิเจน (AUC) ภายใน 14 วัน (68.0% vs. 46.7%)

ข้อมูลหลักจากการศึกษาทดลองระยะ 2/3 ทั่วโลกกับผู้ป่วยโควิด-19 จำนวน 270 รายที่เข้ารับการรักษาตัวในโรงพยาบาล คาดว่าจะทราบได้ในไตรมาสที่ 1 ของปี 2021 และคาดว่าจะทราบผลการวิเคราะห์ข้อมูลเบื้องต้นโดย DSMB ในช่วงไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้า

Opaganib มุ่งเป้าไปที่องค์ประกอบเซลล์มนุษย์ที่มีความเกี่ยวข้องกับการเพิ่มจำนวนของไวรัส โดยมีศักยภาพในการลดโอกาสการดื้อยาจากการกลายพันธุ์ของไวรัส

RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) ("RedHill" หรือ "บริษัท") บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เฉพาะทาง ประกาศในวันนี้ว่า ข้อมูลหลักเบื้องต้นจากการศึกษาระยะที่ 2 ในสหรัฐ แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการใช้ยา opaganib (Yeliva(R), ABC294640)[1] ชนิดรับประทานในผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาตัวในโรงพยาบาลด้วยภาวะปอดอักเสบจากโควิด-19

การศึกษาระยะที่ 2 ในสหรัฐเป็นการศึกษาแบบสุ่ม ปกปิดสองทางและควบคุมด้วยยาหลอก เพื่อพิสูจน์ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา opaganib (NCT04414618) ในผู้ป่วย 40 รายที่ต้องให้ออกซิเจนช่วยหายใจ การศึกษามีเป้าหมายที่จะประเมินความปลอดภัยและค้นหาฤทธิ์ของยา ผู้ป่วยในการศึกษานี้ถูกสุ่มในอัตราส่วน 1:1 เพื่อรับยา opaganib หรือยาหลอกนอกเหนือจากการรักษาตามมาตรฐาน (SoC) และมีการติดตามผลเป็นระยะเวลาสูงสุด 42 วันหลังเริ่มต้นการรักษา

- ข้อมูลหลักจากการศึกษาพบว่า opaganib มีความปลอดภัย โดยไม่มีความแตกต่างด้านความปลอดภัยอย่างมีนัยสำคัญระหว่างกลุ่มที่ได้รับการรักษาด้วย opaganib กับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก โดยรวมแล้ว ผู้ป่วยในกลุ่มที่ได้รับยา opaganib เกิดอาการไม่พึงประสงค์รุนแรง (SAEs) น้อยกว่ากลุ่มที่ได้รับยาหลอก ขณะที่มีเพียงไม่กี่รายที่มีการใส่เครื่องช่วยหายใจหรือเสียชีวิต ซึ่งพอ ๆ กันระหว่างสองกลุ่ม

- กลุ่มที่ได้รับยา opaganib แสดงแนวโน้มที่ดีขึ้นอย่างต่อเนื่อง โดยมีการลดการให้ออกซิเจนเมื่อสิ้นสุดการรักษาในวันที่ 14 ครอบคลุมทั้งผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพหลักและรอง ซึ่งมีความสัมพันธ์กับผลการทดลองทางคลินิกที่ดีขึ้นตามมาตรวัดขององค์การอนามัยโลก (WHO):

          - ผู้ป่วยที่หายใจได้ปกติภายในวันที่ 14 ของการรักษาและไม่ต้องให้ออกซิเจนเสริมอีกต่อไป มีสัดส่วนมากกว่าเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุม (52.6% vs. 22.2%)

          - ผู้ป่วยที่ให้ออกซิเจนเสริมลดลง 50% ภายในวันที่ 14 ของการรักษา มีสัดส่วนมากกว่าเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุม (89.5% vs. 66.7%)

          - ผู้ป่วยที่ออกจากโรงพยาบาลได้ภายในวันที่ 14 ของการรักษา มีสัดส่วนสูงกว่าเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุม (73.7% vs. 55.6%)

          - มีค่าเฉลี่ยในการให้ออกซิเจน (AUC) ในช่วง 14 วันลดลงมากกว่าเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุม (68.0% vs. 46.7%)

ทั้งนี้ คาดว่าจะมีการเปิดเผยผลการวิเคราะห์ข้อมูลทั้งหมดในช่วงไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้า ซึ่งรวมถึงการวิเคราะห์ตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของไวรัสและการอักเสบ ปัจจัยเสี่ยงพื้นฐาน และการจำแนกข้อมูลการรักษา และบริษัทจะให้ข้อมูลเพื่อการพิจารณากลั่นกรองโดยผู้ทรงคุณวุฒิเมื่อมีข้อมูลพร้อม

ดร. นพ. Mark L. Levitt ผู้อำนวยการฝ่ายการแพทย์ของ RedHill กล่าวว่า "เรารู้สึกยินดีกับผลการค้นพบที่น่าพอใจเหล่านี้จากการศึกษาระยะที่ 2 ของเรา ซึงยืนยันความปลอดภัยของยา opaganib และแสดงให้เห็นถึงการออกฤทธิ์ของยาในการรักษาผู้ป่วยโรคโควิด-19 และผู้ที่ต้องใช้ออกซิเจนช่วยหายใจ ผลเบื้องต้นเหล่านี้สนับสนุนการศึกษาระยะที่ 2/3 ในผู้ป่วยที่มีภาวะปอดอักเสบจากโรคโควิด-19 รุนแรง ซึ่งคาดว่าจะทราบผลการศึกษาได้ในไตรมาสที่ 1 ของปี 2021 เรายังคงทำงานกันอย่างแข็งขันเพื่อรวบรวมชุดข้อมูลที่จะช่วยสนับสนุนการยื่นขอใช้ยาเป็นกรณีฉุกเฉินทั่วโลก"

Gilead Raday ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการของ RedHill กล่าวเสริมว่า "opaganib มีกลไกการออกฤทธิ์สองแบบคือต้านการอักเสบและต้านไวรัส ซึ่งแก้ทั้งต้นเหตุและอาการของโควิด-19 โดยยา opaganib มุ่งเป้าไปที่ sphingosine kinase-2 ซึ่งเป็นองค์ประกอบของเซลล์มนุษย์ที่เกี่ยวข้องกับการเพิ่มจำนวนของไวรัส ไม่ใช่ที่ตัวไวรัสโดยตรง การกลายพันธุ์ของไวรัส SARS-CoV-2 สายพันธุ์ใหม่ซึ่งปรากฏหลักฐานเพิ่มขึ้นทั่วโลกนั้น เน้นย้ำให้เห็นถึงความสำคัญของกลไกการออกฤทธิ์ดังกล่าว ซึ่งมีศักยภาพที่จะลดโอกาสการดื้อยาจากการกลายพันธุ์ของไวรัส แนวโน้มที่ดีขึ้นของผู้ป่วยจากข้อมูลหลักเบื้องต้นนี้สนับสนุนการศึกษาทดลองยา opaganib ในระยะที่ 2/3 ซึ่งจะทำให้เกิดความเข้าใจเชิงลึกเกี่ยวกับฤทธิ์ของยา opaganib"

โดยขณะนี้กำลังมีการศึกษาระยะ 2/3 ทั่วโลกเพื่อประเมินประสิทธิภาพเพิ่มเติมของยา opaganib ในผู้ป่วยที่มีภาวะปอดอักเสบจากโรคโควิด-19 รุนแรง และคาดว่าจะมีการรายงานข้อมูลหลักจากการศึกษาดังกล่าวในไตรมาสแรกของปี 2021 การศึกษานี้ (NCT04467840) อยู่ระหว่างดำเนินการตามสถานพยาบาลประมาณ 30 แห่งในหลายประเทศ และกำลังเดินหน้าเปิดรับผู้ป่วยไม่เกิน 270 ราย การศึกษาดังกล่าวผ่านการตรวจทานข้อมูลความปลอดภัยแบบไม่อำพรางมาแล้วสองครั้งโดย Data and Safety Monitoring Board (DSMB) ซึ่งมีคำแนะนำเป็นเอกฉันท์ให้ทำการศึกษานี้ต่อไป โดยคณะกรรมการอิสระชุดนี้จะทำการวิเคราะห์ข้อมูลระหว่างการศึกษา (interim futility analysis) ในช่วงไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้า เพื่อประเมินข้อมูลจากผู้เข้าร่วมการวิจัยกลุ่มแรกจำนวน 135 รายที่บรรลุผลลัพธ์หลัก (primary endpoint)

ข้อมูลหลักจากการศึกษาทดลองยา opaganib ระยะที่ 2 ในผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลด้วยภาวะปอดอักเสบจากโควิด-19 ในสหรัฐ เป็นผลการศึกษาเบื้องต้น โดยบริษัทได้รับมอบข้อมูลดังกล่าวจากหน่วยงานอิสระภายหลังจากการวิเคราะห์เบื้องต้น แต่ยังคงต้องผ่านการตรวจทานและวิเคราะห์เพิ่มเติม ซึ่งการตรวจทานและการวิเคราะห์เพิ่มเติมดังกล่าวอาจส่งผลให้ข้อมูลที่ได้ไม่สอดคล้องกับผลการศึกษาเบื้องต้นที่มีการเปิดเผยในข่าวฉบับนี้ และอาจไม่มีการทำซ้ำในการศึกษาทดลองครั้งต่อ ๆ ไปในอนาคต

เกี่ยวกับ Opaganib (ABC294640, Yeliva(R))

opaganib สารเคมีชนิดใหม่ เป็นยายับยั้งประเภท selective inhibitor กลุ่ม sphingosine kinase 2 (SK2) แบบให้ทางปากตัวใหม่ที่มีคุณสมบัติเฉพาะตัว มีกลไกการออกฤทธิ์สองแบบคือต้านการอักเสบและต้านไวรัส ซึ่งมุ่งเป้าองค์ประกอบของเซลล์เจ้าบ้านที่มีความเกี่ยวข้องกับการเพิ่มจำนวนของไวรัส และอาจมีศักยภาพในการลดการดื้อยาจากการกลายพันธุ์ของไวรัส นอกจากนี้ยังพบว่า opaganib แสดงคุณสมบัติต้านมะเร็งและมีศักยภาพในการมุ่งเป้าที่ข้อบ่งชี้อาการทางมะเร็งวิทยา ไวรัส การอักเสบ และระบบทางเดินอาหารหลากหลายประการ

opaganib ได้รับสถานะ Orphan Drug จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) สำหรับการรักษามะเร็งท่อน้ำดี และอยู่ระหว่างการประเมินในการศึกษาวิจัยระยะ 2a เกี่ยวกับการรักษามะเร็งท่อน้ำดีระยะลุกลามและการศึกษาระยะที่ 2 เกี่ยวกับการรักษามะเร็งต่อมลูกหมาก นอกจากนี้ opaganib อยู่ระหว่างการประเมินในการศึกษาวิจัยระดับโลกระยะที่ 2/3 สำหรับการรักษาโรคปอดบวมจากโควิด-19 และได้แสดงให้เห็นสัญญาณความปลอดภัยและประสิทธิภาพแล้วในข้อมูลเบื้องต้นจากการศึกษาระยะที่ 2 ในสหรัฐ

ข้อมูลขั้นก่อนคลินิกได้แสดงให้เห็นคุณสมบัติต้านการอักเสบและต้านไวรัสของ opaganib พร้อมทั้งศักยภาพในการลดอาการผิดปกติจากการอักเสบของปอด อย่างเช่น โรคปอดบวม และช่วยบรรเทาความเสียหายของอาการพังผืดสะสมในปอด opaganib ได้แสดงคุณสมบัติการต้านไวรัสที่แข็งแกร่งต่อ SARS-CoV-2 ซึ่งเป็นไวรัสที่ก่อให้เกิดโรคโควิด-19 ด้วยการยับยั้งการจำลองตัวเองของไวรัสอย่างสิ้นเชิงในตัวแบบทดลองของเนื้อปอดและหลอดลมของมนุษย์ นอกจากนี้ การศึกษาวิจัยในร่างกายมนุษย์ขั้นก่อนคลินิก[2]ยังบ่งชี้ว่า opaganib ลดอัตราการเสียชีวิตจากการติดเชื้อไวรัสไข้หวัดใหญ่ (influenza) และทำให้อาการบาดเจ็บในปอดจาก Pseudomonas aeruginosa ดีขึ้นด้วยการลดระดับของ IL-6 และ TNF-alpha ในตัวอย่าง bronchoalveolar lavage fluid จากปอดและถุงลมของผู้ป่วย

opaganib ได้รับการพัฒนาโดยบริษัท Apogee Biotechnology Corp. จากสหรัฐ และได้ผ่านการศึกษาขั้นก่อนคลินิกที่ประสบความสำเร็จหลายครั้งในด้านมะเร็งวิทยา การอักเสบ ระบบทางเดินอาหาร และการป้องกันรังสี รวมถึงงานวิจัยขั้นคลินิกระยะที่ 1 ในผู้ป่วยโรคมะเร็งที่มีเนื้องอกในระยะลุกลาม และการศึกษาระยะที่ 1 เกี่ยวกับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอิโลมา

การพัฒนายา opaganib ได้รับเงินและสัญญาสนับสนุนจากรัฐบาลกลางและหน่วยงานรัฐบาลระดับรัฐของสหรัฐ ซึ่งได้มอบให้บริษัท Apogee Biotechnology Corp. รวมถึงจาก NCI, BARDA, กระทรวงกลาโหมสหรัฐ และสำนักงานพัฒนายากำพร้าของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา

การศึกษายา opaganib ที่กำลังดำเนินอยู่มีการลงทะเบียนทาง www.ClinicalTrials.gov บริการเว็บไซต์ของสถาบันสุขภาพแห่งชาติสหรัฐ ซึ่งทำหน้าที่เผยแพร่ข้อมูลเกี่ยวกับโครงการศึกษาวิจัยเชิงคลินิกที่ได้รับการสนับสนุนโดยภาครัฐและเอกชน

เกี่ยวกับ RedHill Biopharma

RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เฉพาะทางที่มุ่งเน้นโรคระบบทางเดินอาหารและการติดเชื้อ RedHill สนับสนุนยาระบบทางเดินอาหาร Movantik(R) สำหรับอาการท้องผูกจากสารโอปิออยด์ในผู้ใหญ่โดยมีอาการเจ็บปวดที่มิใช่มะเร็ง[3] Talicia(R) สำหรับการรักษาการติดเชื้อ Helicobacter pylori (H. pylori)[4] ในผู้ใหญ่ และ Aemcolo(R) สำหรับการรักษาโรคท้องเสียในผู้ใหญ่[5] โครงการพัฒนาเชิงคลินิกขั้นสุดท้ายที่สำคัญของ RedHill ประกอบด้วย (i) RHB-204 อยู่ระหว่างการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับการติดเชื้อมัยโคแบคทีเรียที่ไม่ใช่เชื้อวัณโรค (pulmonary nontuberculous mycobacteria - NTM) (ii) opaganib (Yeliva(R)) ยายับยั้งประเภท selective inhibitor กลุ่ม sphingosine kinase 2 (SK2) ที่มุ่งเป้าหลายข้อบ่งชี้ของโรค อยู่ระหว่างการศึกษาระยะที่ 2/3 สำหรับการรักษาโควิด-19 และการศึกษาระยะที่ 2 สำหรับการรักษามะเร็งต่อมลูกหมากและมะเร็งท่อน้ำดี (iii) RHB-104 ซึ่งมีผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับโรคโครห์น (iv) RHB-102 (Bekinda(R)) ซึ่งมีผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับโรคกระเพาะอาหารและลำไส้เล็กอักเสบเฉียบพลัน และจากการศึกษาระยะที่ 2 สำหรับโรคลำไส้แปรปรวน IBS-D (v) RHB-107 สารยับยั้ง serine protease ซึ่งอยู่ระหว่างการศึกษาระยะ 2 มุ่งเป้าโรคมะเร็งและโรคระบบทางเดินอาหารอักเสบชนิดอื่น ๆ และยังอยู่ระหว่างการประเมินกับโรคโควิด-19 ด้วย และ (vi) RHB-106 ยาสำหรับการเตรียมลำไส้ ดูข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับบริษัทได้ที่ www.redhillbio.com

หมายเหตุ: ข่าวประชาสัมพันธ์นี้เป็นฉบับแปลของข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับทางการของบริษัทซึ่งเป็นภาษาอังกฤษโดยมีวัตถุประสงค์เพื่อความสะดวก ดูข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับภาษาอังกฤษ รวมถึงแถลงการณ์เกี่ยวกับข้อความที่มีลักษณะเป็นการคาดการณ์ในอนาคตได้ที่ https://ir.redhillbio.com/press-releases